醋酸烏利司他治療女性子宮肌瘤三期試驗成功

　　艾爾?。ˋllergan）及合作伙伴Gedeon Richter公司近日公布了有關(guān)避孕藥醋酸烏利司他（ulipristal acetate）治療女性子宮肌瘤（uterine fibroids）的2個關(guān)鍵III期研究的其中一個研究Venus I的積極數(shù)據(jù)。在美國，子宮肌瘤是導(dǎo)致子宮切除的首要原因，Venus I研究的數(shù)據(jù)顯示，醋酸烏利司他有望為罹患子宮肌瘤的女性群體提供一個非侵入性的長期治療選擇。

　　Venus I研究是一項隨機、多中心、雙盲、安慰劑對照III期研究，納入了157例18-50周歲的絕經(jīng)前女性子宮肌瘤患者，這些患者在過去6個月經(jīng)周期中周期性（22-35天）異常子宮出血次數(shù)≥4次，月經(jīng)失血量≥80mL,任何大小及位置的離散子宮肌瘤≥1個，卵泡刺激素≤20mIU/mL.研究中，101例患者隨機分配至5mg和10mg劑量醋酸烏利司他，56例分配至安慰劑。研究的共同主要療效終點是無子宮出血的患者比例以及實現(xiàn)無子宮出血的時間。數(shù)據(jù)顯示，該研究達到了全部共同主要終點和次要終點，與安慰劑組相比，2種劑量烏利司他治療組均有顯著更多的患者實現(xiàn)無子宮出血（10mg劑量組：58.3%;5mg劑量組：47.2%;安慰劑組：1.8%），數(shù)據(jù)具有統(tǒng)計學(xué)顯著差異（均為p<0.0001）。

　　該研究的次要療效終點是從治療的第11天至治療結(jié)束實現(xiàn)無子宮出血的患者比例，以及治療結(jié)束時UFS-QOL修訂活動量表從基線的變化。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑組相比，10mg劑量烏利司他和5mg烏利司他治療組均有顯著更多的患者從第11天至治療結(jié)束實現(xiàn)無子宮出血（10mg劑量組：58.3%;5mg劑量組：43.4%;安慰劑組：0%），數(shù)據(jù)具有統(tǒng)計學(xué)顯著差異（均為p<0.0001）。UFS-QOL修訂活動量表從基線的改善幅度，烏利司他10mg劑量組（59.0;p<0.0001）和5mg劑量組（52.1;p<0.0001）均顯著大于安慰劑組（21.2）。UFS-QOL是一種疾病特異性癥狀和健康相關(guān)生活質(zhì)量問卷，這是一種成熟的工具，用于評估疾病對罹患子宮肌瘤女性患者幸福感的影響。

　　安全性方面，研究中未發(fā)生治療相關(guān)的嚴重不良事件。醋酸烏利司他治療組未發(fā)生不良事件導(dǎo)致的停藥。醋酸烏利司他治療相關(guān)的最常見的不良事件（≥5%）為高血壓（n=6）、血肌酸磷酸激酶升高（n=5）、潮熱（n=5）、痤瘡（n=3）。

　　Venus I研究是該藥治療子宮肌瘤III期臨床項目的首個關(guān)鍵III期研究，第二個研究Venus II預(yù)計將在今年完成，將在2017年上半年獲得數(shù)據(jù)。雙方已計劃在2017年向美國FDA提交醋酸烏利司他治療子宮肌瘤的新藥申請（NDA）。

　　醋酸烏利司他（ulipristal acetate） 是美國目前市售的新一代緊急避孕藥Ella的活性化學(xué)成分，這是一種選擇性孕酮受體調(diào)節(jié)劑（SPRM），直接作用于3種靶組織中的孕激素受體：子宮內(nèi)膜、子宮肌瘤、腦下垂體。目前，艾爾健正在調(diào)查醋酸烏利司他治療子宮肌瘤的潛力。

　　原始出處：《Allergan and Richter Announce Positive Phase III Results for Ulipristal Acetate 5 and 10 mg in the Treatment of Uterine Fibroids》，05.09.2016 | Investors原始出處：