5月13日，禮來公司（Eli Lilly and Company）宣布預防情景性（episodic）和慢性（chronic）偏頭痛的在研新藥galcanezumab在三項3期研究（EVOLVE-1 、EVOLVE-2和REGAIN）達到了主要終點。與安慰劑相比，兩個研究劑量都在統(tǒng)計學上顯著減少每月偏頭痛的頭發(fā)作日數。
偏頭痛是以嚴重頭痛反復發(fā)作為特征的致殘神經系統(tǒng)疾病，常伴有其他癥狀，包括惡心、嘔吐、對光和聲的敏感性以及視力的變化。據統(tǒng)計，3800多萬美國人患有偏頭痛，其中受偏頭痛影響的婦女比男性多三倍。在約40％患有偏頭痛的患者中，只有13％的患者正在接受治療。第二次國際偏頭痛研究（the Second International Burden of Migraine）結果表明，治療的副作用與這種療程脫節(jié)相關，高達53％的研究受訪者表示因為副作用而停止了偏頭痛預防性治療。
25年來，禮來一直致力于幫助患有偏頭痛的病人，該公司調查研究了十幾種不同的化合物針對治療頭痛癥。這些研究計劃加速了對這種疾病的了解，并推進了禮來綜合后期階段項目的發(fā)展，特別是研究galcanezumab預防偏頭痛和lasmiditan急性治療偏頭痛。禮來的目標是通過提供全面的解決方案來預防或阻止這種致殘性疾病，使患有偏頭痛的病人獲得更好的生活質量。
Galcanezumab是專門設計用于結合并抑制降鈣素基因相關肽（CGRP）的活性單克隆抗體，該肽分子被認為在偏頭痛和叢集性頭痛中起作用。作為一種每月一次的研究性自我注射制劑，galcanezumab旨在用于預防偏頭痛和叢集性頭痛。
EVOLVE-1和EVOLVE-2是為期六個月的3期、隨機、雙盲、安慰劑對照全球試驗，與安慰劑相比，評估了皮下注射的兩種劑量galcanezumab治療患有情景性偏頭痛患者的安全性和有效性（120mg或240mg，每月一次，240mg為起始劑量）。為了有資格進入臨床試驗，患者每月必須經歷4至14次偏頭痛發(fā)作日。參加這些試驗的患者在基線水平時，平均每月有9.1次偏頭痛發(fā)作天數。主要終點是在六個月雙盲治療階段每月偏頭痛發(fā)作天數相對基線的平均變化。在這兩項研究中，六個月的治療期間與安慰劑治療患者相比，用galcanezumab 120mg和240mg劑量治療的情景性偏頭痛患者，平均每月偏頭痛頭痛日數明顯減少。EVOLVE-1：對于120mg劑量，平均減少4.7天；240mg劑量平均減少4.6天；而安慰劑組平均減少2.8天，兩個給藥組p<0.001。EVOLVE-2：對于120mg劑量，平均減少4.3天；240mg劑量平均減少4.2天；而安慰劑組平均減少2.3天，兩組給藥組p<0.001。另外，與安慰劑相比，用galcanezumab治療的患者在幾個預先指定的次要終點（包括應答率和日?；顒拥臏y量）方面達到了統(tǒng)計學上的顯著改善。
REGAIN是一項為期三個月的3期隨機、雙盲、安慰劑對照全球試驗，與安慰劑相比較，評估了兩個劑量galcanezumab皮下注射（120mg或240mg每月一次，240mg為起始劑量）治療慢性偏頭痛患者的安全性和療效 。 有資格接受試驗的患者每月至少要經歷15次頭痛日，其中至少8次符合偏頭痛標準。 參加試驗的患者在基線水平時平均每月有19.4次偏頭痛發(fā)作。主要終點是在三個月雙盲治療階段的每月偏頭痛發(fā)作天數從基線的平均變化。 在REGAIN中，在三個月的雙盲治療階段后，研究人員進一步評估了galcanezumab另外9個月的開放標簽延長期。在三個月的治療期間，與安慰劑治療的患者相比，用galcanezumab 120mg和240mg劑量治療的慢性偏頭痛患者平均每月偏頭痛發(fā)作次數有顯著減少（120mg劑量平均減少了4.8天；240mg劑量平均減少4.6天；而安慰劑的平均減少2.7天，兩個給藥組的p<0.001）。另外，與安慰劑相比，用galcanezumab治療的患者在幾個預先指定的次要終點（包括應答率和日?；顒拥臏y量）方面也有統(tǒng)計學上的顯著改善。
在這三項研究中，觀察到的安全性和耐受性數據與以往galcanezumab的研究結果一致。基于這些結果，禮來將于2017年下半年向美國FDA提交生物制劑許可證申請，隨后提交給世界各地的其他監(jiān)管機構。
Lilly Bio-Medicines的總裁Christi Shaw女士表示：“這三項研究結果的強勁結果使我們更加接近于幫助人們享受更多無偏頭痛的日子：這對那些患有這種嚴重疾病的患者來說是一個重要的治療目標。偏頭痛的影響被低估了，經常發(fā)作偏頭痛事件的人往往乏于工作、家庭或社交活動。即使對于每周只有一次偏頭痛的患者，每年就可能意味喪失50多天的工作效率。”