美國生物技術(shù)巨頭安進（Amgen）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理多發(fā)性骨髓瘤治療藥物Kyprolis（carfilzomib）的一份補充新藥申請（sNDA）。該sNDA的目的是將頭對頭III期臨床研究ENDEAVOR的總生存期（OS）數(shù)據(jù)納入Kyprolis的藥物標簽。FDA已指定處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2018年4月30日。
ENDEAVOR是一項隨機、開放標簽III期臨床研究，在929例既往接受至少一種方案但不超過3種方案治療后病情復發(fā)的復發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤（RMM）患者中開展，將Kyprolis與地塞米松組合療法（Kd）與武田靶向抗癌藥Velcade（商品名：萬珂，通用名：bortezomib，硼替佐米）與地塞米松組合療法（Vd）進行了對比。
研究數(shù)據(jù)顯示，與Vd治療組相比，Kd治療組中位總生存期（OS）顯著延長7.6個月、死亡風險顯著降低21%（中位OS：47.6個月 vs 40.0個月；HR=0.79；p=0.01）。該OS受益與患者既往是否接受Velcade治療無關(guān)：既往未接受Velcade治療的HR=0.75，既往已接受Velcade治療的HR=0.84。更新的安全信息顯示，Kyprolis治療組最常見的不良事件（≥20%）包括貧血、腹瀉、發(fā)熱、呼吸困難、疲勞、高血壓、咳嗽、失眠、上呼吸道感染、支氣管炎、外周水腫、惡心、乏力、腰痛、血小板減少、頭痛。
值得一提的是，ENDEAVOR研究是安進針對武田Velcade精心設(shè)計的首個頭對頭研究。數(shù)據(jù)證實，用于RMM二線治療時，Kyprolis果然不負眾望一舉擊敗Velcade，不僅在主要終點（PFS）方面、同時在總緩解率（ORR）、神經(jīng)病變事件、總生存期（OS）等次要終點方面，均表現(xiàn)出了相對于Velcade的優(yōu)越性。
安進研發(fā)執(zhí)行副總裁Sean E. Harper表示，Kyprolis是首個也是唯一一個在頭對頭臨床研究中治療多發(fā)性骨髓瘤相比現(xiàn)行標準護理方案表現(xiàn)出卓越總生存期的藥物，與Velcade相比，Kyprolis使中位OS延長了7.6個月。當與地塞米松聯(lián)合用藥時，Kyprolis在患者病情出現(xiàn)第一次復發(fā)時能夠提供更好的生存機會。
Kyprolis于2012年獲批上市，截至目前，全球已有超過5萬名患者接受了治療。Kyprolis的臨床開發(fā)項目，繼續(xù)專注于為醫(yī)生和患者提供解決方案，治療這種頻繁復發(fā)和難以治療的癌癥。目前，安進正在繼續(xù)推進Kyprolis聯(lián)合其他藥物的組合方案。
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種血液系統(tǒng)惡性腫瘤，無法治愈且復發(fā)率很高，該病是骨髓內(nèi)漿細胞異常增生的一種惡性腫瘤。由于骨髓中有大量的異常漿細胞增殖，引起溶骨性破壞，又因血清中出現(xiàn)大量的異常單克隆免疫球蛋白，尿中出現(xiàn)本周氏蛋白，引起腎功能的損害，貧血、免疫功能異常。在美國，目前有9.5萬例患者，每年新增3.033萬例，死亡1.265萬例。在歐洲，每年新增大約3.9萬例，死亡2.4萬例。（來源生物谷Bioon.com）
原文出處：FDA Accepts Amgen's Filing Of A Supplemental New Drug Application To Add Overall Survival Results To KYPROLIS® (Carfilzomib) Label