骨質(zhì)疏松癥是全身骨骼成分減少的現(xiàn)象，主要表現(xiàn)為骨組織內(nèi)單位體積中骨量減少，骨礦質(zhì)和骨基質(zhì)隨年齡的增加（或婦女絕經(jīng)后）等比例的減少，骨組織的顯微結(jié)構(gòu)發(fā)生改變而致其骨組織的正常荷載功能發(fā)生變化。骨質(zhì)疏松在臨床上表現(xiàn)為腰背疼、病理性骨折。
美國生技術(shù)巨頭安進(jìn)（Amgen）與合作伙伴優(yōu)時(shí)比（UCB）近日聯(lián)合宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）骨骼、生殖和泌尿藥物咨詢委員會(huì)（BRUDAC）已召開會(huì)議對(duì)骨質(zhì)疏松癥新藥Evenity（romosozumab）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）進(jìn)行了討論和投票表決。在對(duì)關(guān)鍵性III期臨床中的療效和安全性數(shù)據(jù)進(jìn)行審查后，該委員會(huì)以18票贊成、1票反對(duì)的投票結(jié)果，支持批準(zhǔn)Evenity用于存在骨折高風(fēng)險(xiǎn)的絕經(jīng)后女性患者骨質(zhì)疏松癥的治療。在討論中，該委員會(huì)強(qiáng)調(diào)了上市后跟進(jìn)的必要性。FDA在在做出最終審查決定時(shí)，將會(huì)考慮BRUDAC的建議，盡管其建議并不具有約束力。
本月初，Evenity已率先獲得日本批準(zhǔn)，用于存在骨折高風(fēng)險(xiǎn)的男性和絕經(jīng)后女性骨質(zhì)疏松癥患者，降低骨折風(fēng)險(xiǎn)并增加骨密度。
Evenity是一種全人源化單克隆抗體，通過抑制骨硬化蛋白（sclerostin）的活性發(fā)揮作用，該藥具有雙重作用，促進(jìn)骨形成的同時(shí)可減少骨吸收，增加骨密度（BMD），降低骨折風(fēng)險(xiǎn)。骨硬化蛋白又名硬骨素，由骨硬化蛋白基因（SOST）編碼，是一種分泌型糖蛋白。體內(nèi)研究證明，骨硬化蛋白特異性地表達(dá)于骨細(xì)胞（osteocyte）中，通過作用于成骨細(xì)胞而在骨代謝中起重要用。SOST基因的表達(dá)受應(yīng)力作用、激素、氧濃度等因素的影響。拮抗骨硬化蛋白可以緩解骨質(zhì)疏松的癥狀，這為臨床治療骨質(zhì)疏松等疾病提供了新思路與新方法。
安進(jìn)研發(fā)執(zhí)行副總裁David M. Reese表示，“我們對(duì)BRUDAC的建議感到滿意。骨質(zhì)疏松癥導(dǎo)致的骨折對(duì)患者的生命而言是毀滅性的。在骨折后，患有骨質(zhì)疏松癥的絕經(jīng)后女性患者在隨后的一年中發(fā)生骨折的風(fēng)險(xiǎn)是絕經(jīng)后女性的5倍，如果不治療，其風(fēng)險(xiǎn)會(huì)隨著時(shí)間的推移而升高。盡管有可用的治療方法，但這些骨折高風(fēng)險(xiǎn)的女性患者可以從一個(gè)額外的治療方案中受益，該方案不僅能夠促進(jìn)骨形成而且可以減少骨丟失。我們期待著與FDA密切合作，使Evenity能夠抵達(dá)可適用的患者群體。”
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原文出處：Amgen And UCB Receive Positive Vote From FDA Advisory Committee In Favor Of Approval For EVENITY? (romosozumab)