近日，禮來公司（Eli Lilly）的類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）藥物baricitinib（商品名Olumiant）重新提交給美國FDA審核，以尋求監(jiān)管批準(zhǔn)（regulatory approval）。2017年2月，baricitinib獲批在歐盟國家上市，單獨(dú)或與甲氨蝶呤（methotrexate）同時(shí)使用，作為二線療法治療成人患者的嚴(yán)重活躍性類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎。但2017年4月，該藥物曾因安全性問題而未獲FDA批準(zhǔn)。
類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）是種自身免疫性疾病，由免疫細(xì)胞攻擊關(guān)節(jié)滑膜細(xì)胞導(dǎo)致。它是目前最普遍的炎性關(guān)節(jié)炎，也是致殘的主要原因之一。在發(fā)病過程中，疾病會(huì)破壞軟骨和骨組織，讓患者行動(dòng)受限，帶來諸多生活不便和身體痛苦。
有許多治療RA的藥物都從調(diào)節(jié)機(jī)體免疫炎癥反應(yīng)入手。Janus激酶（JAK）與許多炎癥反應(yīng)有關(guān)，當(dāng)受到炎癥細(xì)胞因子激活后JAK-STAT信號通路會(huì)激活炎癥反應(yīng)。如果JAK失調(diào)，就可能會(huì)引起過度激活或持續(xù)過久的炎癥反應(yīng)。研究者認(rèn)為，抑制JAK-STAT通路有潛力抑制跟炎癥有關(guān)的細(xì)胞信號傳導(dǎo)和相關(guān)基因的表達(dá)和激活，從而改善病情。JAK激酶抑制劑已經(jīng)在銀屑病關(guān)節(jié)炎、斑禿、特應(yīng)性皮炎甚至炎癥性腸病方面都展現(xiàn)出了巨大的潛在治療價(jià)值。Baricitinib就是一種JAK1/JAK2雙重抑制劑，因此，禮來曾對baricitinib寄予厚望。
但是在2017年4月，美國FDA拒絕批準(zhǔn)該藥物，因?yàn)樵?項(xiàng)臨床研究中有2項(xiàng)都提出了對血管栓塞不良事件（thromboembolic events）的擔(dān)憂。禮來公司則認(rèn)為血管栓塞的比例并未顯得異常。FDA希望禮來公司提供更多關(guān)于藥物的信息，比如關(guān)于劑量的臨床數(shù)據(jù)，以及藥物的安全性。
隨著Scott Gottlieb博士被任命為新的FDA局長，禮來迅速獲得了再次讓FDA審批baricitinib的機(jī)會(huì)。除了禮來公司，Amicus和TherapeuticsMD的一款新藥也獲得了再次提交申請的機(jī)會(huì)。如果禮來公司這次能通過對藥物安全性的審核，baricitinib有望獲批。
我們希望禮來公司的這次遞交一切順利，盡快將新藥帶給患者。
來源：生物谷