輝瑞公布tafamidis III期臨床亞組療效數(shù)據(jù),或成全球首個罕見心肌病藥物

來源:百濟(jì)藥房藥訊   2018-09-25

  制藥巨頭輝瑞(Pfizer)近日在2018年美國心衰學(xué)會(HFSA)年度科學(xué)會議上公布了實(shí)驗(yàn)性藥物tafamidis在III期臨床研究ATTR-ACT中治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌?。ˋTTR-CM)橫跨野生型、遺傳型、紐約心臟協(xié)會(NYHA)亞患者療效方面的進(jìn)一步細(xì)節(jié)。值得一提的是,tafamidis是唯一一種完成評估治療ATTR-CM安全性和療效III期研究的實(shí)驗(yàn)性藥物。

  ATTR-ACT研究是一項(xiàng)國際性、多中心、雙盲、安慰劑對照、隨機(jī)、3組臨床研究,共入組了441例患者,包括變異型或遺傳型ATTR-CM患者,以及野生型ATTR-CM患者(指不是遺傳的,而是可能隨年齡增長而發(fā)生的)。

  初步分析結(jié)果顯示,在30個月治療期間,與安慰劑相比,tafamidis顯著降低了野生型和遺傳型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相關(guān)住院率(p=0.0006)。此次會上公布的一項(xiàng)新的靈敏度分析也表明,與安慰劑相比,tafamidis在30個月治療期間顯著降低了全因死亡率和全因住院率(p=0.0088)。

  此外,與安慰劑相比,tafamidis降低了所有亞組(野生型,遺傳型,NYHA-I、-II、-III功能分級)的全因死亡風(fēng)險:野生型亞組(HR=0.71,95%CI:0.474-1.052)和遺傳型亞組(HR=0.69,95%CI:0.408-1.167)中死亡風(fēng)險分別降低29%和31%。橫跨野生型和遺傳型亞組,在治療30個月期間,與安慰劑相比,tafamidis使6分鐘步行試驗(yàn)(6MWT)評價的患者活動能力和堪薩斯城心肌病問卷(KCCQ)評價的患者生質(zhì)量各個方面的降低表現(xiàn)出一致的減少。研究中,tafamidis的耐受性良好,并與安慰劑具有可比的安全性。

  輝瑞全球產(chǎn)品開發(fā)罕見病高級副總裁兼首席開發(fā)官Brenda Cooperstone表示,這些額外的見解進(jìn)一步支持了tafamidis作為野生型和遺傳型ATTR-CM患者的潛在治療選擇。我們期待著從該項(xiàng)研究的進(jìn)一步分析中獲得更多的見解,并將繼續(xù)與全球監(jiān)管部門合作,將這款藥物盡快帶給患者。

  ATTR-CM是一種罕見的、致命的、嚴(yán)重診斷不足(underdiagnosed)的疾病,與漸進(jìn)性心力衰竭相關(guān)?;颊叽_診后的均壽命僅為3-5年。該病的患病率目前未知;然而,據(jù)估計,只有不到1%的患者得到確診。目前,尚未有專門治療這種疾病的藥物獲批上市。

  ATTR-CM是由名為轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)的轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白不穩(wěn)定而引起的,該轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白由4個相同的亞單元(四聚體)組成。在ATTR-CM中,不穩(wěn)定的四聚體解離時發(fā)生心力衰竭,導(dǎo)致錯誤折疊的蛋白質(zhì)聚集成淀粉樣纖維并主要沉積在心臟中。

  tafamidis是一種口服小分子藥物,可穩(wěn)定TTR。在美國和歐盟,tafamidis于2011年被授予治療ATTR-CM的孤兒藥資格。在2017年,F(xiàn)DA還授予了tafamidis快速通道地位;2018年3月,日本衛(wèi)生勞動福利部(MHLW)授予tafamidis SAKIGAKE資格;2018年5月,F(xiàn)DA授予了tafamidis突破性藥物資格。MHLW的SAKIGAKE計劃旨在通過為開發(fā)孤兒藥的公司提供有吸引力的財政激勵措施,將更多的新藥推向市場,用于治療此前無藥可治的疾病。

  輝瑞已計劃在今年第四季度向美國FDA提交tafamidis上市申請。如果獲批,該藥或?qū)⒊蔀槭讉€治療ATTR-CM的藥物。

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