經(jīng)過(guò)長(zhǎng)期的論證臍血干細(xì)胞移植治療罕見(jiàn)病納入上海市醫(yī)保被提上日程。目前評(píng)審階段已經(jīng)全部完成，正式結(jié)果即將發(fā)布。這也是政府部門對(duì)于罕見(jiàn)病的認(rèn)識(shí)和扶持力度的提高。
豆豆患上的是一種名為原發(fā)性聯(lián)合免疫缺陷的罕見(jiàn)病，而且是其中的重癥類型，發(fā)病率不到六萬(wàn)分之一。由于免疫系統(tǒng)的先天性分化異常，即使普通的發(fā)燒感冒，也有可能奪走孩子的生命，絕大部分的患兒因?yàn)闊o(wú)法得到及時(shí)的診治和治療，還沒(méi)來(lái)及感受世界的美好，在一歲之前，便匆匆離開(kāi)了。
隨著科技的發(fā)展，臍血干細(xì)胞移植，能夠治療此類免疫系統(tǒng)相關(guān)罕見(jiàn)病，如果能夠平穩(wěn)度過(guò)移植，患者能夠被治愈。但是高昂的移植費(fèi)用是擺在大多數(shù)患者面前的一道難題，正是看到了診治難，治療貴的問(wèn)題，經(jīng)過(guò)長(zhǎng)期的論證，臍血干細(xì)胞移植治療罕見(jiàn)病納入上海市醫(yī)保被提上了日程。
除此之外，近些年對(duì)于罕見(jiàn)病的關(guān)注越來(lái)越多。
2012年，《國(guó)家藥品安全“十二五“規(guī)劃》鼓勵(lì)罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)。
2016年2月，國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議上提到，加快罕見(jiàn)病藥物產(chǎn)業(yè)化。
2017年，九部委發(fā)布《關(guān)于改革完善短缺藥品供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見(jiàn)》，提到健全罕見(jiàn)病用藥政策。
2018年，五部委聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見(jiàn)病》目錄，共涉及121種疾病。
2019年，國(guó)家衛(wèi)健委宣布建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)。
就在兩天前，《罕見(jiàn)病診療指南（2019年版）》正式發(fā)布，這將意味著罕見(jiàn)病5.3年的平均確診時(shí)間將會(huì)被縮短。
而從今天開(kāi)始，國(guó)家將對(duì)21種罕見(jiàn)病藥品制劑及一些原料藥征收增值稅從16%將至3%，這意味著有更多的藥企投身到罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)之中，更多的患者將會(huì)減少用藥的負(fù)擔(dān)。
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