2021年08月26日，賽生藥業(yè)申報的那昔妥單抗注射液上市申請已被中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）納入擬優(yōu)先審評，擬開發(fā)用于治療復(fù)發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
那昔妥單抗是Y-mAbs Therapeutics（以下簡稱“Y-mAbs”）開發(fā)的一款靶向神經(jīng)節(jié)苷脂（GD2）的人源化單克隆抗體。GD2抗原在各種神經(jīng)外胚層生成的腫瘤表面呈現(xiàn)高表達(dá)，包括神經(jīng)母細(xì)胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等腫瘤。
公開資料顯示，賽生藥業(yè)與其原研藥企Y-mAbs公司在2020年12月達(dá)成了授權(quán)許可協(xié)議，獲得了兩款產(chǎn)品在大中華地區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)）的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。一款是那昔妥單抗，另外一款產(chǎn)品是omburtamab，擬開發(fā)適應(yīng)癥為：用于治療兒童中樞神經(jīng)系統(tǒng)/軟腦膜轉(zhuǎn)移的神經(jīng)母細(xì)胞瘤。
據(jù)悉，在2020年11月獲得美國FDA的加速批準(zhǔn)之前，那昔妥單抗曾獲得美國FDA授予的優(yōu)先審批資格、突破性療法認(rèn)定以及孤兒藥資格。
2021年7月，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理賽生藥業(yè)與Y-mAbs公司聯(lián)合遞交那昔妥單抗的上市許可申請（BLA），這次申請的適應(yīng)癥：與粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子（GM-CSF）聯(lián)合給藥，用于治療伴有骨或骨髓病變，對既往治療表現(xiàn)為部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定的1歲及以上兒童，或者成年復(fù)發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。
關(guān)于神經(jīng)母細(xì)胞瘤
神經(jīng)母細(xì)胞瘤一直以來被稱作“兒童腫瘤之王”，這種腫瘤占所有兒童腫瘤的8％—10％[1]，其常見的發(fā)病部位是腎上腺，但是也可以發(fā)生于頸部、胸部、腹部以及盆腔的神經(jīng)組織。
因為原發(fā)部位隱匿、容易轉(zhuǎn)移，早期確診會比較困難，確診時的中位年齡為 17～18 個月，約一半患兒確診時即處于高危狀態(tài)[1],[2]。高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒在經(jīng)過綜合治療之后，預(yù)后依然比較差，長期生存率不足50％[3]。
現(xiàn)如今，用于神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童患者的藥物，主要包括兩種，分別為化療藥物和免疫治療藥物，在國內(nèi)目前還沒有針對高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的免疫治療藥物獲批上市，患者還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足對這類療法的需求。
期待那昔妥單抗盡早在國內(nèi)獲批，給高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者帶來新的希望。
參考文獻(xiàn)：
[1]田永帥等;;神經(jīng)母細(xì)胞瘤免疫治療研究進(jìn)展[J];現(xiàn)代生物醫(yī)學(xué)進(jìn)展;2015年10期
[2]"Treatment and outcomes of 1041 pediatric patients with neuroblastoma who received multidisciplinary care in China." Pediatric Investigation 4.3(2020).
[3]Pinto NR, et al. Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma. J Clin Oncol. 2015; 33(27): 3008-3017.