用于罕見(jiàn)病的依庫(kù)珠單抗注射液國(guó)內(nèi)獲批上市

來(lái)源:百濟(jì)藥房藥訊   2018-09-21

  國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布公告稱,于近日批準(zhǔn)了依庫(kù)珠單抗注射液(英文名:Eculizumab Injection)進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng),用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。

 

  該產(chǎn)品由瑞士Alexion公司研發(fā),由杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司代理申報(bào)進(jìn)口注冊(cè)?;谠摦a(chǎn)品屬于臨床急需品種,國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心將其納入優(yōu)先審評(píng)程序進(jìn)行審評(píng)。同時(shí)組織召開(kāi)專家咨詢會(huì)討論是否豁免注冊(cè)臨床。專家評(píng)估認(rèn)為該產(chǎn)品已在國(guó)外獲批上市,臨床療效明確,風(fēng)險(xiǎn)可控,同意豁免本品注冊(cè)臨床試驗(yàn);同時(shí)考慮到增加兒童適應(yīng)癥將給兒童人群帶來(lái)的獲益于風(fēng)險(xiǎn),建議一并批準(zhǔn)。但同時(shí)要求申請(qǐng)人應(yīng)補(bǔ)充本品上市后的有效性和安全性信息,按計(jì)劃繼續(xù)開(kāi)展臨床試驗(yàn),并動(dòng)態(tài)修訂風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃。國(guó)家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評(píng)程序加快完成對(duì)本品的技術(shù)審評(píng),于2018年9月4日有條件批準(zhǔn)本品進(jìn)口冊(cè)。

 

  陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)是一種血細(xì)胞表面內(nèi)源性補(bǔ)體抑制物的獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾病,1882年P(guān)aul Stǔbing首次報(bào)道的病例是在夜間發(fā)生血紅蛋白尿,故名為“陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥”(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH),但是后來(lái)發(fā)現(xiàn)血紅蛋白尿的發(fā)作不一定在夜間,而常常是在睡眠之后,所以在我國(guó)改稱“陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥”。非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)與遺傳性或獲得性的補(bǔ)體途徑失調(diào)相關(guān)。PNH和aHUS屬于全球罕見(jiàn)疾病,依庫(kù)珠單抗注射液通過(guò)抑制補(bǔ)體途徑免疫反應(yīng)控制上述兩種疾病的病情。

 

  來(lái)源:生物谷

 

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