美國FDA今日宣布，批準(zhǔn)Dompé公司研發(fā)的Oxervate（cenegermin）用于治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎（neutrotrophic keratitis）。這是美國FDA批準(zhǔn)的第一個治療這一罕見眼科疾病的新藥。
神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎是一種罕見的由于角膜感覺喪失而導(dǎo)致的退行性疾病。角膜感覺喪失導(dǎo)致角膜表層的進(jìn)行性損傷，包括角膜變薄、潰瘍、以及在嚴(yán)重情況下穿孔。神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎的發(fā)病率據(jù)估計(jì)在5/10000左右。
是一種人類神經(jīng)生長因子（nerve growth factor, NGF）的重組蛋白。它在神經(jīng)細(xì)胞的發(fā)育、修復(fù)和存活方面起到重要作用。以眼藥水的形式給神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎患者使用，它可以幫助恢復(fù)眼睛的正常愈合過程，從而修復(fù)角膜損傷。該藥物經(jīng)獲得了美國FDA授予的孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。在今年5月，它已經(jīng)獲得歐盟的批準(zhǔn)。
本次FDA批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)總計(jì)包括151名患者的多中心，隨機(jī)雙盲臨床試驗(yàn)。在第一項(xiàng)試驗(yàn)中，患者被分為三組，一組使用Oxervate，另一組使用含有不同cenegermin濃度的另一種眼藥水，第三組使用的眼藥水中不含cenegermin。第二項(xiàng)試驗(yàn)中，患者被分為兩組，一組使用Oxervate，對照組使用不含cenegermin的眼藥水。患者每天接受眼藥水治療6次，療程持續(xù)8周。
試驗(yàn)結(jié)果表明，綜合兩項(xiàng)試驗(yàn)，接受Oxervate治療的患者在8周后角膜完全愈合的比例達(dá)到70%，而接受不含cenegermin的眼藥水治療的患者的愈合比例為28%。
“雖然神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎的發(fā)病率很低，但是這一嚴(yán)重疾病對每位患者的影響是災(zāi)難性的，”FDA藥物評估和研究中心的眼科醫(yī)生Wiley Chambers博士說：“過去，患者通常需要接受手術(shù)治療，而這些療法通常治標(biāo)不治本。今天的批準(zhǔn)為患者提供了一種創(chuàng)新局部治療選擇，它能夠在很多患者中完全愈合角膜，是一個重大進(jìn)步。”
來源：新浪醫(yī)藥
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