臨床急需新藥！Cenegermin滴眼液在中國獲批，治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎

　　神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎是一種罕見眼病，成因包括皰疹或其他感染、眼表損傷、眼部或神經(jīng)外科手術以及一些損害到角膜知覺和營養(yǎng)的全身性疾病如糖尿病等。如不及時發(fā)現(xiàn)并控制，該疾病的病情會逐漸加重并導致持續(xù)的上皮缺損、角膜潰瘍、基質(zhì)溶解、穿孔和視力下降。

 

　　Cenegermin滴眼液是一款局部表面滴用眼液，每天給藥6次，持續(xù)8來治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎。2015年12月14日，Cenegermin被歐盟認定為孤兒藥。2017年7月在歐盟批準，2018年8月在美國批準，是FDA批準的神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎治療藥物。

 

　　Cenegermin是一種新型的重組人神經(jīng)生長因子（rhNGF），在結(jié)構(gòu)上與人體內(nèi)生成的、包含于眼組織當中的神經(jīng)生長因子（NGF）蛋白質(zhì)完全相同。這種內(nèi)源性蛋白質(zhì)通過多種機制為眼角膜完整性帶來有力的支持。NGF直接作用于角膜細胞來刺激細胞的生長與存活。此外，已知NGF能結(jié)合淚腺上的受體，促進淚液分泌，為眼睛提供潤滑和自然保護，免受病原體和傷害。這種蛋白質(zhì)經(jīng)證實能夠支持角膜神經(jīng)支配，即神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎當中已經(jīng)損失的一種神經(jīng)功能。

 

　　Cenegermin的有效性和安全性已在兩項獨立雙盲隨機多中心對照臨床試驗當中得到了證實。該項目擁有隨機對照試驗中最為大型的神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎患者人群隊列。兩項試驗都在中度或重度神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎患者當中研究了Cenegermin塞奈吉明滴眼液單一療法（20μg/mL）并與無防腐劑人工淚液類賦形劑的治療手段進行了比較。在歐洲開展的研究NGF0212將52例患者隨機分配到各亞組當中。經(jīng)過8周的治療后，治療組當中約72%患者得到完全治愈。于美國開展的研究NGF0214將24例患者隨機分配到各亞組當中，其中65.2%的受治患者得到完全治愈。REPARO研究的跟蹤隨訪時間更久，其中發(fā)現(xiàn)經(jīng)過8周療程獲得治愈的患者當中有大約82%的患者在一年后仍然保持穩(wěn)定的治愈狀態(tài)。Cenegermin在臨床試驗當中的耐受性良好。眼痛是最為常見的不良反應，約16%的患者報告出現(xiàn)了眼睛疼痛，這可能與因病喪失的知覺得以恢復有關。超過5%的患者所報告的其他不良事件則包括眼睛腫脹（炎癥）、淚液增多（淚液分泌增加）和眼睛充血。

 

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