2022年2月9日，基石藥業(yè)宣布，公司申報的艾伏尼布片（ivosidenib）的新藥上市申請已被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，用于治療攜帶易感IDH1突變的成人復發(fā)性或難治性急性髓系白血病（R/R AML）。
圖片來源：藥監(jiān)局官網(wǎng)
艾伏尼布作為一款口服IDH1抑制劑，于2018年7月獲美國FDA批準，用于治療IDH1突變復發(fā)/難治急性髓系白血病成人患者。之后，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》，又于2020年被中國國家藥品審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評審批程序。
圖片來源：CDE官網(wǎng)
關(guān)于急性髓系白血?。ˋML）
急性髓性白血病是常見的白血病類型之一，臨床表現(xiàn)為貧血、出血、發(fā)熱，可導致感染、高尿酸血癥的并發(fā)癥，給生活帶來很大的打擊。
急性髓性白血病病情進展迅，據(jù)估計，在美國，每年約有2萬例新發(fā)病例，歐洲每年約有4.3萬例病例[1],[2]。大多數(shù)急性髓性白血病患者會復發(fā)，復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者預(yù)后較差[3]。五年生存率大概是27%，大約6—10％的急性髓性白血病患者攜帶IDH1突變，IDH1酶突變會阻斷正常的血液干細胞分化，從而導致急性白血病的發(fā)生[4]。
對于IDH1易感突變的復發(fā)或難治性急性髓系白血病患者而言，目前正面臨急迫的臨床治療需求，艾伏尼布（Ivosidenib）作為一款針對IDH1基因突變的口服靶向抑制劑，此次獲批上市有望為更多的患者帶來新的治選擇。
參考文獻：
[1]. National Cancer Institute Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Acute Myeloid Leukemia (AML).
[2].American Cancer Society. Acute Myeloid Leukemia (AML).
[3]. Kumar C. Genetic Abnormalities and Challenges in the Treatment of Acute Myeloid Leukemia. Genes Cancer. 2011; 2:95-107.
[4]. DiNardo CD, Stein EM, de Botton S, et al. Durable Remissions from Ivosidenib in IDH1-Mutated Relapsed or Refractory AML. N Engl J Med 2018;378:2386-98.