Ascendis制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予實驗性藥物TransCon CNP治療軟骨發(fā)育不全兒童的孤兒藥資格（ODD）。TransCon CTN是一種長效C型利鈉肽（CNP）前藥（prodrug），每周一次皮下注射，通過提供CNP暴露，解決軟骨發(fā)育不全的各個方面問題。
軟骨發(fā)育不全是最常見的侏儒癥，影響全球大約25萬人，目前還沒有獲得FDA批準(zhǔn)的治療方法。軟骨發(fā)育不全可導(dǎo)致嚴重的骨骼并發(fā)癥和并存疾病，包括枕骨大孔縮小、睡眠呼吸暫停和慢性耳部感染。患者常常面臨多次手術(shù)，來減輕多種并發(fā)癥。
軟骨發(fā)育不全是由成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因中的一個常染色體顯性激活突變引起的，該突變導(dǎo)致FGFR3和CNP信號通路的作用失衡。
孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發(fā)罕見病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵措施，包括各種臨床開發(fā)激勵措施，如臨床試驗費用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設(shè)計中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。
Ascendis公司首席醫(yī)療官醫(yī)學(xué)Jonathan Leff表示，“我們很高興FDA授予TransCon CNP治療軟骨發(fā)育不全兒童的孤兒藥資格。我們的候選藥物Transcon CNP不僅有潛力?決身高問題，而且有潛力解決這種疾病的共病問題?！?/p>
在健康受試者中開展的I期臨床研究顯示，Transcon CNP單次給藥后在7天內(nèi)可連續(xù)提供目標(biāo)水平的CNP暴露，可支持每周一次的給藥?；谶@些初步結(jié)果，Ascendis公司計劃在今年第三季度啟動對軟骨發(fā)育不全兒童進行II期臨床試驗?！?/p>
目前，Ascendis公司正在利用其創(chuàng)新的前藥技術(shù)，建立一個領(lǐng)先的、完全集成化的罕見病公司。除了TransCon CNP之外，該公司還有2個罕見內(nèi)分泌學(xué)資產(chǎn)：（1）TransCon Growth Hormone是一種每周一次的生長激素，目前處于III期臨床，評估治療生長激素缺乏癥（GHD）的潛力；（2）TransCon PTH是一種長效的甲狀旁腺激素（PTH）前藥，目前處于I期臨床，治療甲狀旁腺功能減退癥。
此外，Ascendis公司也與賽諾菲在糖尿病領(lǐng)域、與羅氏旗下基因泰克咋眼科學(xué)領(lǐng)域有多個產(chǎn)品合作。
原文出處：Ascendis Pharma Announces Orphan Drug Designation Granted for TransCon CNP as Treatment for Achondroplasia
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